- PVSM.RU - https://www.pvsm.ru -

Генетики при помощи CRISPR убрали дефектный ген, приводящий к дегенерации сетчатки глаз

Генетики при помощи CRISPR убрали дефектный ген, приводящий к дегенерации сетчатки глаз - 1
Сетчатка, поражённая пигментным ретинитом

Генетики из Медицинского центра Колумбийского университета объявили об успешном редактировании [1]стволовых клеток, избавившем их от генетической мутации, приводящей к дегенеративному заболеванию глаз под названием «пигментный ретинит». Стволовые клетки, геном которых изменялся при помощи современной технологии редактирования генов CRISPR, были созданы из кожи самого пациента.

Пигментный ретинит (Retinitis pigmentosa [2], RP) — наследственное, дегенеративное заболевание сетчатки глаза, вызывающее сильное ухудшение зрения и часто — слепоту. Прогрессирование RP не является последовательным – у некоторых людей симптомы проявляются в детстве, другие могут заметить симптомы позднее. Среди симптомов – туннельное зрение, при котором сужается угол периферийного зрения. В настоящий момент зарегистрировано около полутора миллионов человек с этим заболеванием.


Ролик, объясняющий детали заболевания

В 90 процентов случаев наличие у человека RP обусловлено одной мутацией в гене RGPR. Исследователи предположили, что внедрив работающие клетки, не имеющие подобной мутации, в сетчатку, процесс её деградации можно приостановить или даже полностью устранить. Естественно, для этого требуется где-то раздобыть работающие клетки сетчатки, которые бы не отторгались организмом пациента.

Процедура проходила в два этапа. Сначала учёные, взяв образцы кожи, получили из этих клеток плюрипотентные стволовые клетки (такие клетки, которые затем могут превратиться в клетки любых тканей [3]). А затем при помощи технологии редактирования генов CRISPR, они подправили эти клетки и вывели из них вредную мутацию. Редактирование клеток в пробирке заняло 10 дней.

Теоретически, полученные стволовые клетки, не имеющие генетических дефектов, могут избавить людей от заболевания, и восстановить сетчатку из глаз. Такие эксперименты уже проводились на обезьянах и завершились успехом. И пока генетические модификации человеческих эмбрионов находятся под строгим запретом, модификации клеток и отдельных органов людей вполне допустимы. Хирурги-офтальмологи уже достаточно хорошо изучили строение глаз и умеют проводить различные операции по внедрению тканей, в связи с чем авторы работы [4] настроены весьма оптимистично [5].

Автор: SLY_G

Источник [6]


Сайт-источник PVSM.RU: https://www.pvsm.ru

Путь до страницы источника: https://www.pvsm.ru/budushhee-zdes/110853

Ссылки в тексте:

[1] объявили об успешном редактировании : http://www.dispatchtribunal.com/researchers-use-crispr-to-repair-genetic-defect-that-causes-blindness/12510/

[2] Retinitis pigmentosa: https://ru.wikipedia.org/wiki/Пигментный_ретинит

[3] превратиться в клетки любых тканей: http://geektimes.ru/post/249900/

[4] работы: http://www.nature.com/articles/srep19969

[5] настроены весьма оптимистично: http://newsroom.cumc.columbia.edu/blog/2016/01/27/crispr-used-repair-blindness-causing-genetic-defect-patient-derived-stem-cells/

[6] Источник: https://geektimes.ru/post/270136/