Мышечная дистрофия Дюшенна является наиболее распространенной и, к сожалению, самой тяжелой формой изнурительного генетического расстройства.
Теперь исследователи использовали новый метод генной терапии для восстановления мышечной силы и стабилизации симптомов расстройства у собак на важном этапе, который в один прекрасный день может привести к тому, что лечение будет применяться к детям.
Поражая одного из 5000 мальчиков (но очень редко встречающихся у девочек), болезнь обычно начинает проявлять себя в возрасте от трех до пяти лет и быстро распространяется.
Она разрушает дистрофин, белок, который отвечает за поддержание мышечной целостности и силы. В результате, DMD заставляет мышцы ослабевать, делая пациента неспособным ходить в возрасте 12 лет.
Исследователи из лаборатории Généthon в AFM-Téléthon и Royal Holloway University of London разработали микродистрофин, сокращенную версию гена дистрофина, который содержит только около 4000 пар оснований.
Когда он сочетается с вирусным вектором и вводится пациенту, снова белки снова становятся функциональными.
Ученые протестировали свой новый метод генной терапии на 12 золотых ретриверах. Они вводили микродистрофины животным внутривенно и наблюдали за ними почти два года.
После всего одной дозы исследователи отметили, что производство дистрофина возвращается к норме, значительно восстанавливая мышечную функцию у собак и стабилизируя их другие симптомы.
