Рубрика «генная терапия»

Митохондрии – маленькие труженики или большие начальники?

Если вы думаете, что самая важная для нас история совместной жизни начинается во время свадьбы, то это совсем не так. Самая важная история совместной жизни каждого человека началась более миллиарда лет назад, когда наши далекие одноклеточные предки вынуждены были подписать «брачный контракт» с теми, кого мы сейчас называем митохондрии (см. теория симбиогенеза).

Митохондрии имеют две мембраны (внутреннюю и внешнюю) и собственный наследственный материал в виде ДНК (рис.1). На внутренней мембране митохондрий находится система окислительного фосфорилирования, работа которой обеспечивает окисление энергетических субстратов с образованием АТФ.

Жизнь и смерть митохондрий - 1

Рис. 1. Схематическое строение митохондрии

В брачном контракте клетки и митохондрии нет пункта «в болезни и здравии», — и хорошо. Если митохондрия становится старой, клетка может ее убить в процессе митофагии, а митохондрии, в свою очередь, регулируют процесс апоптоза у недееспособных и старых клеток. Если процесс обоюдного контроля качества нарушается, запускаются механизмы старения. Нарушаются механизмы апоптоза, увеличивается количество свободных радикалов, не контролируемых митохондрией. Это вызывает системное воспаление, повреждение ДНК клетки. Таким образом, есть сильная взаимосвязь между МХ дисфункцией, возраст-зависимыми заболеваниями, старением организма и метаболическими дисфункциями [1]. Метаболическая дисфункция – неизменный всадник апокалипсиса старения.
Читать полностью »

Генная терапия дает шанс выжить маленьким пациентам c мышечной атрофией - 1

Пятнадцать младенцев, родившихся в США с диагнозом «мышечная атрофия», вероятно, не смогли бы выжить без нового экспериментального лечения. Оно позволило модифицировать гены только что родившихся маленьких человечков.

Заболевание, точное название которого — спинальная мышечная атрофия (СМА), обычно убивает своих жертв в возрасте до двух лет. И конечно, у малышей со СМА без лечения нет никакого шанса прожить до сколь-нибудь сознательного возраста. Но благодаря новой методике дети не просто выжили. Они могут говорить и сидеть без поддержки. Некоторые из них способны даже ходить.
Читать полностью »

Стартап из Гарварда планирует научиться омолаживать людей и животных. Начнут с собак - 1

Остановить старение организма — идея фикс многих ученых, как наших современников, так и тех, кто жил десятки и сотни лет назад. Вечная молодость по душе многим и понятно, что если кому-то удастся изобрести некий эликсир молодости, то этот человек станет не только богатым, но и прославится на века. Причем в лучах славы он (или она) сможет греться едва ли не вечно.

Некоторые ученые считают, что лучший способ борьбы со старостью — умение возвращать уже постаревшему организму молодость. На днях стало известно о том, что весьма авторитетный ученый решил основать новую компанию, которая будет заниматься омоложением собак. Из старых животных ученый надеется получить молодых, используя генную терапию. Если это сработает, то метод попробуют и на людях.
Читать полностью »

FDA одобрила первую «прямую» генную терапию для лечения генетических заболеваний - 1
Генотерапевтический препарат Luxturna, разработанный в компании Spark Therapeutics, помогает восстановить зрение у пациентов с унаследованной формой слепоты.
Читать полностью »

image

Главное:

→ мнение Чёрча о том, могут ли учёные воспроизвести человеческий интеллект в машине

→ Дискуссия о гражданской науке и идеи открытого согласия в геномной конфиденциальности

→ Краткая диатриба о CRISPR (и обзор иных инструментов генной инженерии)

→ Почему генная терапия – будущее прецизионной медицины

→ Пути к реальному обращению старения

Читать полностью »

О каких молекулярно-биологических процессах и способах воздействия на них в организме человека идет речь можно узнать из моих предыдущих постов.

Генная терапия старения. Комикс - 1
Читать полностью »

Штурм и натиск генной терапии старения - 1

Экспрессия генов и генная терапия

Концепция генной терапии существует на протяжении последних двадцати-тридцати лет. Она заключатся в том, что наиболее радикальный способ борьбы с заболеваниями — это уничтожение самой генетической причины болезни, а не его следствий.

Причиной может быть нарушение определенного гена (мутация), которое передалось от родителей при наследственных заболеваниях, или мутация гена уже во взрослом организме, вызывающая, например, рак. Кроме того, причиной может являться просто слишком высокая (или, наоборот, низкая) активность нормального гена, которая увеличивает риск хронического заболевания, такого как диабет или атеросклероз.

Способ борьбы с этими изменениями заключается во введении в клетку новой генетической информации, призванной исправить ту, с которой связана болезнь.

Вначале немного углубимся в теорию. Молекула ДНК — дезоксирибонуклеиновая кислота — является носителем кода, который управляет развитием и функционированием всего живого. В ДНК содержится программа, которая обеспечивает превращение одной единственной исходной клетки в слаженно работающий организм, состоящий из многочисленных клеток, объединенных в разнообразные ткани и органы.
Читать полностью »

Немецкие врачи вырастили трансгенную кожу для 80% тела ребёнка - 1
Слева: демонстрация нормальной функциональности и эластичности трансгенной кожи. Справа: отсутствие формирование волдырей в местах, где была взята биопсия после трансплантации

В июне 2015 года в ожоговое отделение немецкого госпиталя поступил семилетний мальчик, вся поверхность кожи которого была покрыта волдырями. Их причиной были не ожоги, а редкое генетическое заболевание под названием буллёзный эпидермолиз (epidermolysis bullosa). Из-за него ребёнок потерял 80% наружного слоя эпидермиса, открыв путь опасным для жизни инфекциям.

Причиной возникновения этого генетического заболевания является мутация в генах, кодирующих ламинин-332 — ключевой компонент базальных мембран, тонкого бесклеточного слоя, отделяющего соединительную ткань от эпителия. Пациенты с таким диагнозом часто умирают в раннем возрасте, а у выживших развиваются хронические повреждения кожи и слизистой оболочки, что осложняет жизнь (к таким детям буквально нельзя прикасаться) и ведёт к раку кожи.

Учитывая угрозу жизни ребёнка, его посчитали подходящим пациентом для испытания регенерации почти полного эпидермиса из трансгенных стволовых клеток. Международная группа европейских учёных и медиков вырастили и пересадили мальчику новую кожу, которая покрывает 80% тела, в том числе практически целиком руки, ноги и спину.
Читать полностью »

Джордж Чёрч – поворачивая время вспять - 1

Предисловие Стива Хилла

Многие из вас, наверное, уже знают профессора Джорджа Чёрча, ведь он является важным членом исследовательского сообщества, занимающимся лечением процессов старения, его цель – предотвратить или обратить вспять возрастные заболевания, не говоря уже о всех видах других приложений генетической инженерии. Для тех, кто не знаком с ним, следует короткая биография.

Джордж Чёрч – профессор Гарварда и Массачусетского Технологического Института, соавтор более 425 работ, 95 патентных публикаций и книги «Regenesis». Он разработал методы первого секвенирования генома еще в 1994 году, и сыграл немалую роль в снижении цены на него, используя секвенирование нового поколения, нанопоры и штрих-коды, сборку ДНК на чипе, редактирование, запись и повторное кодирование генома.
Читать полностью »

Интервью с Джорджем Чёрчем - 1

Близок ли конец старения

Предисловие Грегори Фэйи

Будучи биогеронтологом, я посещаю научные встречи, посвящённые старению, с начала 1980-х годов, и видел и слышал много потрясающих вещей. Но когда я посетил лекцию Джорджа Чёрча на конференции, организованной Фондом SENS Обри де Грэя в конце 2014 года, я понял, что только что услышал самую замечательную лекцию в моей жизни.

Почему? По трём очень простым причинам.
Читать полностью »


https://ajax.googleapis.com/ajax/libs/jquery/3.4.1/jquery.min.js